Visita a domicilio: Comprender los ensayos clínicos

Los nuevos tratamientos oncológicos suelen atravesar años de pruebas antes de ser aprobados para el uso estándar en las personas. Los últimos pasos de este proceso de pruebas son los ensayos clínicos, que estudian cómo funcionan los nuevos tratamientos en los pacientes.

Los ensayos clínicos para el cáncer se llevan a cabo en hasta cuatro fases. Cada fase formula diferentes preguntas y recopila datos para respaldar la continuación de la investigación. La fase indica cuánta investigación se ha realizado y aproximadamente cuántas personas participan en el estudio.

Ensayos en fase I

Los ensayos en fase I generalmente ponen a prueba un nuevo tratamiento en humanos por primera vez, una vez que el tratamiento ha demostrado ser seguro y eficaz en el laboratorio y en estudios en animales. Un ensayo en fase I también puede utilizarse para evaluar un fármaco aprobado en dosis más altas o en otra enfermedad. Suelen participar entre quince y 30 personas, y puede permitirse ingresar al ensayo a pacientes con distintos tipos de cáncer. Por lo general, estos pacientes han probado otros tratamientos sin éxito.

En ensayos en fase I, los investigadores se concentran en la seguridad del tratamiento, estudiando la mejor manera de administrar el nuevo tratamiento, la máxima dosis segura y la frecuencia con la cual se debe administrar el tratamiento. Un beneficio de participar en un ensayo en fase I es estar entre los primeros en recibir un nuevo tratamiento que podría demostrar ser eficaz contra el cáncer. Sin embargo, los ensayos en fase I también conllevan riesgos, ya que la eficacia del tratamiento en las personas no ha sido demostrada y nadie sabe qué efectos secundarios podrían ocurrir.

Ensayos en fase II

Si se demuestra que el nuevo tratamiento es seguro en un ensayo en fase I, el estudio avanza a la fase II. En los ensayos en fase II, los investigadores continúan poniendo a prueba la seguridad de un nuevo tratamiento y comienzan a evaluar cuán bien funciona. Por lo general, estos ensayos inscriben a menos de 100 participantes y la elegibilidad suele basarse en qué tratamientos previos han recibido. Reclutar suficientes participantes para un ensayo en fase II puede llevar hasta 2 años.

Ensayos en fase III

Los tratamientos que demuestran ser eficaces en los ensayos en fase II se perfeccionan y se continúan estudiando en ensayos en fase III. Un ensayo en fase III generalmente determina si un tratamiento será aprobado para una enfermedad particular y suele inscribir entre 100 y varios miles de pacientes. Estos participantes se dividen en dos o más grupos de estudio, dependiendo de las preguntas de investigación que se formulen.

En los ensayos en fase III, los investigadores procuran determinar si el nuevo tratamiento funciona mejor, igual o peor que el tratamiento habitual. Si bien solo alrededor de la mitad de los pacientes en un ensayo en fase III recibirán el nuevo tratamiento, los que no lo hacen recibirán el tratamiento habitual, que hasta ese momento ha probado ser el mejor disponible. Pese al error conceptual generalizado, en los ensayos de tratamientos contra el cáncer rara vez se usan placebos (falsos fármacos). Si se usa un placebo, este es administrado junto con el tratamiento habitual.

Los riesgos de participar en un ensayo de fase III pueden incluir efectos adversos que no se advirtieron en estudios anteriores o que son peores que los hallados en el tratamiento habitual. También es posible que la nueva terapia sea menos efectiva que el tratamiento habitual. El reclutamiento para ensayos en fase III puede demorar de 3 a 4 años.

Ensayos en fase IV

Los ensayos en fase IV son infrecuentes. Son llevados a cabo una vez que un nuevo tratamiento ha sido aprobado para el uso estándar y se utilizan para medir la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento.

Participación de los pacientes

Luego de recibir una explicación exhaustiva de los posibles riesgos y beneficios del tratamiento bajo estudio, los pacientes pueden decidir si participan en un estudio clínico. Los pacientes que optan por participar en ensayos clínicos pueden o no recibir un beneficio mayor que el que hubieran recibido con el tratamiento habitual, pero su participación se sumará a lo que se conoce sobre su enfermedad y tal vez dé lugar a una cura.

Para más información, consulte con su médico, visite www.clinicaltrials.org, o llame a askMDAnderson al 877-632-6789.

OncoLog, Septiembre 2017, Volumen 62, Número 9